Gen-Therapie

Gentherapie is de verzamelnaam van therapieën, waarbij wordt ingegrepen op het erfelijk materiaal van een patiënt, het DNA. Gentherapie zou een goede behandeling kunnen zijn voor erfelijke spierziekten. Deze spierziekten worden veroorzaakt door een defect gen: een erfelijke fout die leidt tot de ziekte. Bij zo’n 80% van alle spierziekten zit de fout in het DNA.

Gentherapie is een beetje te vergelijken met een chirurgische ingreep, maar dan op het niveau van het DNA. Net als binnen de chirurgie, zijn er verschillende aanpakken. Eén mogelijke methode is om het defecte gen geheel te vervangen door een gezonde versie van het gen. Een andere manier is om de erfelijke fout te repareren. Bijvoorbeeld met de nieuwe techniek ‘CRISPR-Cas’. Hierbij wordt een soort schaar de cel in gebracht, die het DNA heel precies kan knippen.

Bij de meeste vormen van gentherapie moet een stukje DNA de cellen van de patiënt binnenkomen. Ook hiervoor wordt veel onderzoek gedaan om de juiste manier van toedienen te vinden. Bijvoorbeeld door cellen van de patiënt af te nemen, in het laboratorium te repareren en daarna terug te plaatsen in de patiënt. Maar de therapie kan ook direct in het bloed of in de spieren van patiënten worden toegediend.

Nijmeegse genetici ontdekken oorzaak van de ziekte van Steinert

Van een onzer verslaggevers AMSTERDAM – Onderzoekers van de universiteit Nijmegen en het St Radboudziekenhuis hebben, samen met vakgenoten uit het buitenland, de genetische achtergrond opgehelderd van de ziekte van Steinert.6 februari 1992, 0:00

bovenstaand artikel is verder te lezen op https://www.trouw.nl/nieuws/nijmeegse-genetici-ontdekken-oorzaak-van-de-ziekte-van-steinert~b1cec9e7/?referer=https%3A%2F%2Fwww.google.nl%2F

In 1992 waren ze al bezig met het onderzoeken van de mogelijkheden met Gen-therapie maar dachten toen dat het nog niet mogelijk was om een MD patiënt hier mee te kunnen behandelen. Tegenwoordig zien ze al veel meer mogelijkheden maar hier is nog veel onderzoek nodig en geld . Veel Geld!. Wilt u bijdragen aan deze onderzoeken? Op de website https://www.prinsesbeatrixspierfonds.nl/wat-wij-doen/werkwijze/gentherapie-voor-spierziekten/ is een doneerknop te vinden en u doneert dan rechtstreeks aan het Beatrix Spierfonds.

Onderzoek is de oplossing!! Niet alleen voor MD maar voor vele spierziektes!